This website isn’t supported by Internet Explorer. We recommend that you use a different browser (e.g. Edge, Chrome, Firefox, Safari, or similar) for the best experience of our content.
Man hands holding virtual donation blood icon, blood transfusion, world blood donor day, world hemophilia day concept.

Hemofili A ve hemofili B'de profilaksi; kanamaları, özellikle eklem kanaması ve hasarını önleme, hastaların fiziksel ve sosyal aktivitelere (okul-iş ve toplumsal hayat) katılarak sağlıklı ve aktif bir hayat sürmelerini ve yaşam kalitesini yükseltmeyi hedefleyen, hemostazı sağlayan ürünlerin sürekli ve düzenli olarak kullanılmasıdır.¹

 

Profilaksi ağır kanama fenotipi olan olgularda (ağır hemofili ve ağır kanama fenotipi olan orta hemofili) standart yaklaşımdır ve mümkünse ömür boyu düzenli olarak devam edilmesi önerilir.¹

 

Dünya Hemofili Federasyonu, ağır hemofili A ve B’li çocuk hastalarda eklem hasarı gelişmeden ve ideal olarak 3 yaşından önce, hemartroz dahil kanamaları önlemek amacıyla faktör konsantreleri (standart veya uzatılmış yarı ömürlü) veya yeni kullanım onayı alan diğer faktör dışı hemostatik ajanlar ile erken dönemde profilaksi başlanmasını önermektedir. Ancak yeni kullanıma giren Emicizumab gibi faktör dışı hemostatik ilaçlar ile uzun-dönem hasta izlem sonuçları henüz yeterli değildir.¹

Kalıtsal pıhtılaşma faktör eksikliklerinde temel tedavi yaklaşımı, eksik olan faktörün yerine konmasıdır. Replasman tedavisi, ya hastaların kanama yaşadığında (kanadıkça tedavi) ya da kanama ataklarını önlemek amacıyla (koruma tedavisi-profilaksi) uygulanır.¹

 

Tüm ağır hemofili hastaları ve sık kanama atağı geçiren orta hemofili hastaları için faktör konsantreleri ile düzenli profilaksi temel yaklaşımdır. Bu gruptaki hastalarda kanadıkça tedavi, bir uzun dönem tedavi seçeneği olarak değerlendirilmemelidir.¹

 

Profilakside temel amaç, düzenli, aralıklı veya devamlı yerine koyma (replasman) yöntemi ile faktör düzeyine göre ağır hemofilili olguları orta-hafif hemofili düzeyine getirmektir.¹

 

Kronik hemofilik artropati, hemofiliklerde beklenen ancak önlenebilen bir komplikasyondur. Yaşın ilerlemesi ile fiziksel ve psikolojik sorunlara neden olmakta, yaşam kalitesini bozmakta ve iş-iş gücü kayıplarına yol açmaktadır. Profilaksinin amacı, düzenli olarak eksik faktörün yerine konması ile mümkün olan en erken zamanda başlayarak yukarıda betimlenen durumların gelişmesini engellemektir.¹

Primer profilaksi ile erişkin yaşa gelen hastalarda eklem sağlığının, yaşam kalitesinin, ruhsal sağlığın, sosyal yaşama uyumun ve ekonomik üretkenliğin devamlılığının sağlanabilmesi için profilaksinin ileri yaşlarda da (ömür boyu) sürdürülmesi önerilmektedir. Bu konudaki mevcut kanıtlar uzun süreli geriye dönük kohort çalışmalarına dayanmaktadır. Yapılan çalışmalar özellikle ergenlik dönemine giren gençlerin yaşadıkları ruhsal/sosyal değişim, tedaviye bağımlılığı reddetme gibi nedenlerle %40’lara varan oranlarda primer profilaksiyi kendi istekleri ile bıraktıklarını göstermektedir.¹

 

 

Tek bir kanamanın geri dönüşü olmayan eklem hasarını tetikleyebildiği düşünülür ise primer profilaksi ile elde edilen başarının korunabilmesi açısından primer profilaksiyi bırakma talebi olan hastalar dikkatle değerlendirilmelidir. İlk hedef, kanama sıklığını artırmayan en düşük doza inilmesi olmalıdır. Ancak profilaksinin kesilmesini takiben kanama sıklığında belirgin artış olması durumunda koruma tedavisine yeniden başlanmalıdır.¹

 

 

Prof. Dr. Alphan Küpesiz, profilaksi tedavisinin öneminden bahsediyor.

 

Konuşmacı:

Prof. Dr. Alphan Küpesiz

 

 

Düzenli profilaksinin kanamaları azaltmasının yanı sıra kişiselleştirilmesi halinde hastanın günlük yaşamını kolaylaştırıcı etkisinin olduğu çalışmalar ile ortaya konmuştur. Düzenli profilaksi sayesinde daha serbest bir yaşam ile daha fazla aktivite imkânı sağlanmaktadır. Kanama sıklığı hafif olan hastalarda profilaksi kişiselleştirilerek hedefe yönelik stratejiler uygulanabilir. Doz ve uygulama sıklığı hastanın aktivitelerine göre ayarlanabilir.¹

 

Primer profilaksiye devam edilmesi halinde yaş ilerledikçe uzayan faktör yarı ömrü dikkate alınarak, uygulama sıklığı değiştirilmeden faktör dozları düşürülmelidir. Doz değişikliğinde kanama kliniği ve yapılabilirse farmakokinetik çalışmalarla kişiselleştirilmiş tedavi esas alınmalıdır.¹

Düzenli profilaksinin kanamaları azaltmasının yanı sıra kişiselleştirilmesi halinde hastanın günlük yaşamını kolaylaştırıcı etkisinin olduğu çalışmalar ile ortaya konmuştur. Düzenli profilaksi sayesinde daha serbest bir yaşam ile daha fazla aktivite imkânı sağlanmaktadır. Kanama sıklığı hafif olan hastalarda profilaksi kişiselleştirilerek hedefe yönelik stratejiler uygulanabilir. Doz ve uygulama sıklığı hastanın aktivitelerine göre ayarlanabilir.¹

 

Primer profilaksiye devam edilmesi halinde yaş ilerledikçe uzayan faktör yarı ömrü dikkate alınarak, uygulama sıklığı değiştirilmeden faktör dozları düşürülmelidir. Doz değişikliğinde kanama kliniği ve yapılabilirse farmakokinetik çalışmalarla kişiselleştirilmiş tedavi esas alınmalıdır.¹

1. Türk Hematoloji Derneği, Hemofili Tanı ve Tedavi Kılavuzu; 2021.

TR25H00010