Büyüme hormonu tedavisini güncel kılavuzlara ve yeni araştırmalara dayalı olarak ele alan ayrıntılı içeriklere buradan erişebilirsiniz.
Çocuklukta başlayan büyüme hormonu eksikliği (BHE), çocukluktan erişkinliğe, yaşam boyu süren etkileri olabilen, karmaşık endokrin hastalıklardan biridir.1
Puberte ortasından, erişkinlik boyuna ulaşılmasından yaklaşık 6-7 yıl sonrasına devam eden geçiş dönemi, rekombinant büyüme hormonu (rBH) tedavisi açısından önemli bir dönemdir.1 Bu dönemde, yaşamın ileri yıllarında osteoporoza bağlı kemik fraktürü riski açısından önemli belirleyiciler olan kemik kütlesi ve kas gücü maksimuma çıkar ve ergenlik ve sonrasında devam eden bu dönemde rBH tedavisinin yararları pek çok çalışmayla kanıtlanmıştır.1 Ayrıca bu dönemde rBH tedavisinin kesilmesi yaşam kalitesini düşürdüğü, tedaviye tekrar başlanınca yaşam kalitesinde anlamlı derecede iyileşme olduğu gösterilmiştir.1
Çocuklukta başlayan BHE, hastalığın persistansına göre sınıflandırılmaktadır; organik hastalık öyküsü, en az 2 hipofiz hormonunda eksiklik, hipotalamohipofizer yapısal anormallikler ve tümöre bağlı organik BHE, BHE persistansını işaret eder.1 BHE persistansı olasılığı yüksek olan hastalarda test yapılmaksızın tedaviye devam edilir.1
BHE persistansı olasılığının düşük olarak değerlendirildiği hastalarda rBH tedavisi bırakılmadan önce BH ekseninin değerlendirilmesi gereklidir.1
Erişkinlik boyuna yaklaşıldığında (boy uzama hızı yılda 2 cm’nin altına düştüğünde) tekrar değerlendirme yapılması önerilir.1 Bu amaçla tedaviye 1-3 ay ara verilir; aranın daha uzun olması ve bu nedenle rBH tedavisine tekrar başlamada gecikme yaşanması iskelet sonuçları ile kardiyovasküler ve lipid profili gibi değer parametrelerin olumsuz etkilenmesine yol açabilir.1 Ayrıca ara uzadıkça hastaların izlemde kaybedilme riski de artar.1 Bu dönemde altın standart BH uyarı testi, insülin tolerans testidir.1
Erişkinlik döneminde uygulanacak tedaviye geçilirken, doz ayarlaması yapılması gereklidir; oral östrojen alan genç kızların daha yüksek dozlara gereksinim duyduğu unutulmamalıdır.1 Doz ayarlaması sırasında, 1-2 ayda bir IGF-1 ölçümü yapılır, doz ayarlandıktan sonraki tedavi sırasında da en az yılda bir kez kontrol IGF-1 ölçümü yapılması önerilir.1 Bu dönemde doz, IGF-1 düzeyleri normal aralığın üst yarısında olacak şekilde titre edilmelidir.1
BH tedavisinde, hastanın uygulama cihazını, yeterli bilgilendirme sağlandıktan sonra, kendisinin seçmesinin tedavi uyumunu desteklediği bilinmektedir.3 Ayrıca kalemin kullanım kolaylığı da önemlidir.4 Enjeksiyonun hazırlanma ve yapılma zorluğu, ağrıya yol açması, taşıma ve saklama gibi lojistik sorunlarla günlük yaşamı etkilemesi de tedavi uyumunu olumsuz etkilemektedir.4
Ahmid M, et al. Therapeutics and Clinical Risk Management 2018:14 2283-2291.
Taddeo D, et al. Paediatr Child Health 2008;13(1):19-24.
Fisher BG, Acerini CL. Horm Res Paediatr 2013;79:189-196.
Graham S, et al. Patient Preference and Adherence 2020;14:1889-1899.
Rohrer TR, et al. Expert Opin Drug Deliv. 2016;1-12.