BHE’de BH Tedavisi

Büyüme hormonu tedavisini güncel kılavuzlara ve yeni araştırmalara dayalı olarak ele alan ayrıntılı içeriklere buradan erişebilirsiniz.

Büyüme hormonu eksikliğinin (BHE) sıklığı 1/3.500 - 1/4.000’dir.¹ BHE’de doğum tartısı ve boy normal veya normalin alt sınırlarına yakındır.¹ Büyüme hızı 6-9 aydan sonra düşmeye başlar, ancak boy kısalığı 5-6 yaşlarına kadar fark edilmeyebilir.¹ Büyüme hormonu (BH) tedavisine tanı konur konmaz erken yaşlarda başlanması önerilmektedir.¹ Büyüme hormonu tedavisine büyüme tamamlanana kadar (yıllık büyüme hızı <2 cm olana ya da kemik yaşı kızlarda 14 yaşa, erkeklerde 16 yaşa erişene kadar) devam etmek gerekir.¹

BH tedavisi, boy uzamasını uyarmanın yanı sıra metabolizmayı ve beden kompozisyonunu olumlu etkiler; fiziksel kapasiteyi ve yaşam kalitesini artırır.² Büyüme hormonu tedavisinin bilişsel işlevler üzerinde de olumlu etkileri olduğu gösterilmiştir.³

Büyüme hormonu eksikliğinde genellikle kullanılan rekombinant insan büyüme hormonu (rhBH) dozu 0,025-0,035 mg/kg/gün’dür.¹ Puberte döneminde doz artırılabilir.¹

BH dozu, çocuğun ağırlığına veya beden yüzey alanına dayanarak hesaplanır.⁴ Tedavi uyumu, serumda insülin benzeri büyüme faktörü 1 (IGF-1) düzey ölçümleriyle ve BH doz değişikliklerine göre IGF-1 üretimi yanıtı ile değerlendirilir.⁴ Serum IGF-1 düzeylerinin, laboratuvar tarafından yaş ve puberte durumuna göre tanımlanan normal sınırlarda olup olmadığı izlenir.⁴

BH tedavisine yanıt olarak değişen serum IGF-1 düzeyleri değerlendirilir ve IGF-1 hedef düzeylerine ulaşana dek doz ayarlamaları yapılır.⁵ IGF-1 yanıtına dayalı BH doz ayarlamalarının, boy ve beden kompozisyonu gibi sonuçların daha iyi olmasını ve advers olayların azalmasını sağladığına ilişkin kanıtlar giderek artmaktadır.⁵

Aşağıdaki tabloda tedavi dönemlerine göre IGF-1 SSS hedefleri yer almaktadır.⁶

BH tedavisi alan BHE tanılı çocukların, tedavi yanıtı ve uyumu açısından yakın izlemi gerekir. Büyüme öngörü modellerinde büyüme hızı (cm/yıl) veya boy standart sapma skoru ölçümlerinin ilk 3-6 ayda bir, daha sonra 6-12 ayda bir yapılması önerilmektedir.⁶

İzlem, 3-6 aylık aralarla boy ve ağırlık ölçülerek büyüme hızı ve kilo alımının saptanması, 1. yıl tedavi yanıtının değerlendirilerek, yetersiz yanıt durumunda tedavi uyumu ve doğru tanı açısından değerlendirmelerin ve gerektiğinde IGF-1 SSS bazında BH doz titrasyonunun yapılmasını içerir.⁶ IGF-1 SSS izleminde <-1 SSS ise doz %40 oranında, -1 ve 0 SSS sırasında ise %20 oranında artırılır, 0 ve 2 SSS arasında ise aynı dozla devam edilir, >2 SSS ise doz %20 azaltılır.⁶

Ayrıca yılda bir sol el ve el bileği grafisi çekilerek kemik olgunlaşması değerlendirilebilir.⁶ Ayrıca ergenlik dönemine geçiş ve ergenlik ilerleme hızı değerlendirilir ve en az yılda bir kez olmak üzere IGF-1, serbest T4 ve tiroid stimüle edici hormon (TSH) düzeyleri ölçülmelidir.⁶

Tüm takip vizitlerinde, hastaların yaşla uyumlu gelişimleri, psikososyal adaptasyonları, bulunabilen eşzamanlı diğer medikal sorunları da değerlendirilmelidir.⁶

İdeal olarak BH tedavisine büyüme tamamlanana kadar (yıllık büyüme hızı <2 cm olana ya da kemik yaşı kızlarda 14 yaş, erkeklerde 16 yaşa erişene kadar) devam etmek gerekir.¹

Erişkin boya erişildiğinde, BH gereksiniminin erişkin dönemde de devam edip etmediğinin saptanması için BH sekresyonunun tekrar değerlendirilmesi ve gerekirse BH tedavisine erişkinliğe geçiş döneminde devam edilmesi önemlidir.⁶ Çocukluk çağı başlangıçlı erişkin BHE’de, BH tedavisinin erişkin boya erişince kesilmesi yaşam kalitesinde kötüleşme, anormal lipid paneli, trunkal adiposite, bitkinlik, kas dokusu kaybı, aterojenite riski, serebrovasküler ve kardiyak morbidite/mortalite ve kemik mineral yoğunluğunda azalmaya yol açabilir.⁶ Bu nedenle nihai boy kazanımı sonrası yapılan kontrollerde, erişkin BHE tanı kriteri devam edip etmediği değerlendirilir ve kalıcı BHE olan olgularda BH tedavisine devam edilir.⁶

_BHE_{: Büyüme hormonu eksikliği;} _IGF-1_{: İnsülin benzeri büyüme faktörü-1;} _rhBH_{: Rekombinant insan büyüme hormonu;} _SSS_{: Standart sapma skoru;} _TSH_{: Tiroid stimüle edici hormon}

Darendeliler F. Çocuk Dergisi 2009;9(4):158-166.

Decker R, et al. BMC Endocr Disord 2012;12:26.

Van Pareren YK, et al. J Clin Endocrinol Metab. 2004;89(11):5295–5302.

Grimberg A, et al. Horm Res Paediatr 2016;86:361-392.

Pawlikowska-Haddal A, et al. Pituitary 2012;15:126–134.

Darendeliler F. Çocuk Dergisi 2014:14(4):148-155.

TR24NX00010